Der Krebs eines Teenagers ist in Remission, nachdem sie neue, mit CRISPR bearbeitete Zellen erhalten hat
Ein Teenager mit einer aggressiven Form von Leukämie hat jetzt keine nachweisbare Krebs Zellen in ihrem Körper dank einer experimentellen Therapie, bei der die 13-Jährige neue, genetisch veränderte Immunzellen erhielt.
Die Patientin namens Alyssa scheint sich in Remission zu befinden, muss aber in den kommenden Monaten engmaschig überwacht werden, um zu bestätigen, dass sie wirklich leukämiefrei ist Great Ormond Street Hospital für Kinder (öffnet in neuem Tab) (GOSH) im Vereinigten Königreich, das die Behandlung durchführte. Zuvor hatte sich Alyssa einer Chemotherapie und einer Knochenmarktransplantation unterzogen, aber ihr Krebs kam immer wieder zurück. Hätte sie nicht eingetreten klinische Studie (öffnet in neuem Tab) Für die experimentelle Behandlung war ihre einzige verbleibende Option Palliativpflege, um ihre Symptome zu lindern, anstatt ihren Krebs zu heilen.
„Ich fühle mich sehr geehrt und es fühlt sich gut an, auch anderen Menschen geholfen zu haben“, sagte Alyssa in einem Video veröffentlicht von GOSH (öffnet in neuem Tab). Sie war die erste Patientin, die die neue Therapie erhielt. Insgesamt streben ihre Ärzte an, insgesamt 10 Patienten im Alter zwischen 6 Monaten und 16 Jahren in ihre laufende Studie aufzunehmen.
Das Team präsentierte Alyssas vorläufige Ergebnisse am Samstag (10. Dezember) auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (öffnet in neuem Tab) in New Orleans, Louisiana.
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Laut GOSH wurde bei Alyssa im Mai 2021 akute lymphoblastische T-Zell-Leukämie (T-ALL) diagnostiziert. T-ALL befällt Stammzellen im Knochenmark, die normalerweise T-Zellen hervorbringen würden, weiße Blutkörperchen, die den Körper vor Infektionen schützen. Bei T-ALL sammeln sich jedoch abnormale und unreife T-Zellen im Körper an und verdrängen die gesunden T-Zellen, wodurch die Patienten anfällig für Infektionen werden.
Behandlungen für T-ALL umfassen Chemotherapie, die die Krebszellen abtötet, und Knochenmarktransplantationen, bei denen die erkrankten Stammzellen des Patienten durch gesunde Stammzellen eines Spenders ersetzt werden. Leider halten diese Strategien, wie im Fall von Alyssa, die Krankheit nicht immer unter Kontrolle.
„Ungefähr 20 % der Patienten mit T-ALL erleiden einen Rückfall, und die Prognose für rezidivierende T-ALL ist schlecht“, heißt es in einer Übersicht aus dem Jahr 2016 in der Zeitschrift Hämatologie ASH-Bildungsprogramm (öffnet in neuem Tab).
Eine andere Behandlung namens CAR-T-Zelltherapie hat zuvor bei anderen Formen von ALL, aber nicht bei T-ALL funktioniert. Bei dieser Therapie werden einige der T-Zellen des Patienten entfernt und ihre verändert DNS im Labor und dann wieder in den Körper einzuführen. Die optimierten T-Zellen sollen Krebszellen jagen und töten, aber bei T-ALL verwechseln sich die T-Zellen gegenseitig mit dem Feind. Forscher des GOSH und des Great Ormond Street Institute of Child Health des University College London (UCL) haben an einer Möglichkeit gearbeitet, dieses Friendly-Fire zu verhindern.
Für die neue Therapie entfernten Wissenschaftler gespendete T-Zellen von bestimmten Rezeptoren, die sie für die des Empfängers fremd aussehen lassen würden Immunsystem. Die Zellen verloren auch CD7, ein Protein, das auf allen T-Zellen vorkommt, und ein weiteres Protein namens CD52, auf das bestimmte Krebsbehandlungen abzielen. Schließlich bekamen die T-Zellen einen neuen Rezeptor, mit dem sie auf CD7-tragende T-Zellen, einschließlich Krebszellen, abzielen können UCL (öffnet in neuem Tab).
Um all diese genetischen Veränderungen anzuwenden, verwendete das Team eine modifizierte Form des berühmten Gen-Editing-Tools KRISPR einzelne Buchstaben im DNA-Code der T-Zellen auszutauschen. Diese Technik wird „Basisbearbeitung“ genannt. Alyssa ist die erste Patientin, die eine Base-editierte CAR-T-Zelltherapie erhält.
(Mehrere basische Zelltherapien für andere Krankheiten, darunter eine erbliche Cholesterin-Verarbeitungsstörung (öffnet in neuem Tab)sind derzeit im Gange, New Scientist berichtet (öffnet in neuem Tab).)
Innerhalb eines Monats nach der Behandlung trat Alyssa in Remission ein. Sie erhielt dann eine zweite Knochenmarktransplantation, um ihre Immunfunktion wiederherzustellen, da die experimentelle Therapie ihre T-Zellen ausgelöscht hatte. Jetzt, sechs Monate nach der Transplantation, ist ihr Krebs nicht nachweisbar und sie erholt sich zu Hause.
„Die Ärzte haben gesagt, dass die ersten sechs Monate die wichtigsten sind und wir nicht zu unbekümmert werden wollen, aber wir dachten immer wieder: ‚Wenn sie es nur einmal loswerden können, wird sie wieder in Ordnung sein‘“, sagte Alyssas Mutter , Kiona, erzählte GOSH. „Und vielleicht haben wir Recht.“ Alyssa hofft, zur Schule zurückkehren zu können, und „das könnte bald Realität werden“, sagte ihre Mutter.